SOUTH PLAINFIELD, Nova Jersey, 24 de agosto de 2021 /PRNewswire/ -- A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) anunciou hoje que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou o Waylivra? (volanesorsen) como o primeiro tratamento para a Síndrome da Quilomicronemia Familiar (SQF) no Brasil. A SQF é uma doença genética rara que representa uma carga de doença importante para os pacientes, incluindo pancreatite potencialmente fatal e complicações crônicas devido a danos permanentes aos órgãos.

"Estamos entusiasmados em anunciar a aprovação do Waylivra no Brasil como o primeiro tratamento para a causa subjacente da SQF", disse Stuart W. Peltz PhD, CEO da PTC Therapeutics. "Esta aprovação é outro exemplo que mostra que a PTC está alavancando seus fortes recursos na América Latina para proporcionar tratamentos transformadores a pacientes com grandes necessidades não atendidas."

A aprovação do Waylivra pela ANVISA baseia-se nos resultados do estudo de Fase 3 APPROACH e no estudo aberto de extensão APPROACH e é respaldado pelos resultados do estudo de Fase 3 COMPASS. Os resultados do estudo de Fase 3 APPROACH, o maior estudo já realizado em pacientes com SQF, mostram que o tratamento com Waylivra reduziu triglicérides em 94% em comparação com o placebo. Todos os pacientes do estudo mantiveram uma dieta com baixo teor de gordura.

O Waylivra é uma injeção subcutânea autoadministrada que vem em uma seringa pré-enchida de uso único e é o primeiro tratamento farmacológico aprovado indicado para o tratamento de SQF. É um oligonucleotídeo anti-sentido (ASO) inovador, com um novo modo de ação desenvolvido para reduzir a produção da apolipoproteína C-III (Apoc-III), uma proteína que desacelera a quebra de gorduras. Ao bloquear a produção desta proteína, o medicamento reduz o nível de triglicérides no sangue e, consequentemente, o acúmulo de gordura no corpo, o que deverá reduzir o risco de pancreatite.

Sobre o Waylivra
 O Waylivra (volanesorsen), um produto de tecnologia anti-sentido exclusiva da Ionis Pharmaceutics, Inc., recebeu aprovação condicional de comercialização na U.E. como um tratamento de SQF. Além disso, o Waylivra recebeu designação de medicamento órfão pela Agência Europeia de Medicamentos para o tratamento de SQF. O Waylivra foi licenciado pela PTC da Akcea Therapeutics, Inc., uma subsidiária integral da Ionis, para comercialização na América Latina.

Sobre a Síndrome da Quilomicronemia Familiar (SQF)
 A SQF é uma doença rara causada por uma deficiência da lipoproteína lipase (LPL) e caracterizada por hipertrigliceridemia grave (>880 mg/dL) e por um risco de pancreatite aguda imprevisível e potencialmente fatal. Devido ao funcionamento limitado da LPL, as pessoas com SQF não podem quebrar quilomícrons, partículas de lipoproteína que são 90% triglicérides. Elas podem apresentar sintomas diários como dor abdominal, fadiga generalizada e cognições prejudicadas, que afetam sua capacidade de trabalhar. As pessoas com SQF também relatam grandes efeitos emocionais e psicossociais, incluindo ansiedade, isolamento social, depressão e névoa mental. A falta de tratamentos especificamente indicados para pacientes com SQF impõe aos pacientes uma dieta muito restritiva e de baixo teor de gordura em combinação com mudanças de estilo de vida e controle de outras causas secundárias de altos níveis de triglicérides, que geralmente não garantem a qualidade de vida necessária para as pessoas que têm SQF. A dieta sozinha não controla totalmente os níveis de TG e não é suficiente para mitigar o risco de pancreatite, e um tratamento de reposição de enzimas seria ineficaz em SQF devido a limitações de meia vida.

Sobre a PTC
A PTC é uma empresa biofarmacêutica global voltada para a ciência e dedicada à descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos clinicamente diferenciados que oferecem benefícios a pacientes com doenças raras. A capacidade da PTC de comercializar produtos mundialmente é a base que impulsiona o investimento em um pipeline robusto e diversificado de medicamentos transformadores e nossa missão de oferecer acesso aos melhores tratamentos para pacientes que têm uma necessidade médica ainda não atendida. A estratégia da empresa é alavancar sua sólida experiência científica e infraestrutura comercial global para maximizar o valor para seus pacientes e outras partes interessadas. Para saber mais sobre a PTC, acesse www.ptcbio.com e siga-nos no Instagram, Facebook, Twitter e LinkedIn.

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Assim como com qualquer produto farmacêutico em desenvolvimento, existem riscos significativos no desenvolvimento, na aprovação regulatória e na comercialização de novos produtos. Não há garantias de que qualquer produto receberá ou manterá aprovação regulatória em qualquer território, nem provará ser comercialmente bem-sucedido, incluindo o Waylivra.

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FONTE PTC Therapeutics, Inc.