SÃO PAULO, 14 de novembro de 2019 /PRNewswire/ --  A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY) ), líder mundial em tratamentos de RNAi, anunciou hoje que o pedido de avaliação de registro do medicamento givosirana para o tratamento de pacientes com porfiria hepática aguda (PHA) foi submetido à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA). Givosirana deve obter revisão prioritária da ANVISA, a qual é concedida a medicamentos inovadores que tratam doenças raras. A Alnylam espera uma decisão da ANVISA no primeiro semestre de 2020.

Givosirana é o segundo tratamento de RNAi da Alnylam submetido para revisão regulatória no Brasil neste trimestre.

"Estamos ansiosos para levar a givosirana a pacientes portadores de PHA que sofrem com os sintomas debilitantes associados a esta doença devastadora", disse Norton Oliveira, vice-presidente sênior, chefe da América Latina da Alnylam. "Com nossa segunda solicitação de registro em menos de dois meses no Brasil, continuamos comprometidos em garantir que os pacientes que enfrentam doenças devastadoras como PHA tenham acesso a essa nova classe de medicamentos o mais rápido possível."

A submissão do registro é baseada em resultados positivos do estudo ENVISION Fase 3, que avaliou a eficácia e a segurança de givosirana em pacientes com PHA. Nos Estados Unidos, o registro de givosirana para o tratamento de pacientes com PHA está em análise pela Food and Drug Administration (FDA).

Sobre Givosirana

Givosirana é um tratamento de RNAi desenvolvido para porfiria hepática aguda (PHA), administrado por via subcutânea, agindo na ácido aminolevulínico sintase 1 (ALAS1). A administração mensal de givosirana tem o potencial de reduzir significativamente os níveis induzidos de ALAS1 no fígado de maneira sustentada e, dessa forma, diminuir os intermediários neurotóxicos do heme, ácido aminolevulínico (ALA) e porfobilinogênio (PBG), para níveis próximos ao normal. Ao reduzir o acúmulo desses intermediários, givosirana tem o potencial de impedir ou reduzir a ocorrência de ataques graves e com risco de vida, controlar sintomas crônicos e diminuir a carga da doença. Givosirana utiliza a tecnologia da Alnylam, de estabilização química avançada do conjugado ESC-GalNAc, que permite a dosagem subcutânea com maior potência e durabilidade e um amplo índice terapêutico. A segurança e eficácia de givosirana foram avaliadas no estudo ENVISION Fase 3 com resultados positivos. Givosirana está sob revisão da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos e recebeu a designação PRIME e a designação de medicamento órfão pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o tratamento de AHP.

Sobre a porfiria hepática aguda

A porfiria hepática aguda (PHA) refere-se a uma família de doenças genéticas raras caracterizadas por ataques potencialmente fatais e, para alguns pacientes, manifestações crônicas que afetam negativamente o funcionamento diário e a qualidade de vida. A PHA é composta por quatro tipos: porfiria aguda intermitente (AIP), coproporfiria hereditária (HCP), porfiria variegata (VP) e porfiria por deficiência de desidratase ALA (ADP). Cada tipo de PHA resulta de um defeito genético que leva à deficiência de uma das enzimas da via de biossíntese do heme no fígado. A PHA afeta desproporcionalmente pacientes do sexo feminino em idade economicamente ativa  e reprodutiva, e os sintomas da doença variam amplamente. Dor abdominal intensa e inexplicável é o sintoma mais comum, que pode ser acompanhado por dor nos membros, costas outorácica, náusea, vômito, confusão, ansiedade, convulsões, membros fracos, constipação, diarreia ou urina escura ou avermelhada. A natureza inespecífica dos sinais e sintomas da PHA pode muitas vezes levar a erros de diagnóstico de outras condições mais comuns, como gastroenterite viral, síndrome do intestino irritável (SII), abstinência de vícios e apendicite. Consequentemente, os pacientes com PHA podem esperar até 15 anos para confirmar um diagnóstico. Além disso, as complicações e comorbidades de longo prazo da PHA podem incluir hipertensão, doença renal crônica ou doença hepática, incluindo fibrose, cirrose e carcinoma hepatocelular.

Sobre o RNAi

O RNAi (RNA de interferência) é um processo celular natural de silenciamento de genes que representa uma das fronteiras mais promissoras e de avanço rápido da biologia e do desenvolvimento de medicamentos atualmente. Sua descoberta foi anunciada como "uma grande inovação científica que acontece uma vez a cada década", e foi reconhecida com o prêmio Nobel de Fisiologia ou Medicina de 2006. Ao aproveitar o processo biológico natural de RNAi que ocorre em nossas células, uma nova classe de medicamentos, conhecida como terapêutica com RNAi, agora é uma realidade. O RNA de interferência pequeno (siRNA), as moléculas que medeiam o RNAi e compõem a plataforma terapêutica do RNAi da Alnylam, funcionam silenciando potentemente o RNA mensageiro (mRNA) - os precursores genéticos - que codificam proteínas causadoras de doenças, impedindo-as de serem produzidas. Essa é uma abordagem revolucionária com potencial para transformar o cuidado de pacientes com doenças genéticas e outras.

Sobre a Alnylam

Alnylam (Nasdaq: ALNY) está liderando a tradução da interferência do RNA (RNAi) em toda uma nova classe de medicamentos inovadores com o potencial de transformar a vida de pessoas afetadas por doenças genéticas raras, cardio-metabólicas, doenças hepáticas infecciosas, do sistema nervoso (SNC) / doenças oculares. Com base na ciência ganhadora do Prêmio Nobel, a terapêutica com RNAi representa uma abordagem poderosa e clinicamente validada para o tratamento de uma ampla gama de doenças graves e debilitantes. Fundada em 2002, a Alnylam oferece uma visão ousada para transformar possibilidades científicas em realidade, com uma plataforma robusta de descoberta. A primeira terapêutica comercial de RNAi da Alnylam é a patisirana, aprovada nos EUA, União Europeia, Canadá e Japão e submetida para avaliação no Brasil. A Alnylam possui uma profunda linha de medicamentos experimentais, incluindo quatro candidatos a produtos que estão em fase de desenvolvimento. No futuro, a Alnylam continuará a executar sua estratégia "Alnylam 2020" de construir uma empresa biofarmacêutica de múltiplos produtos em estágio comercial, com um pipeline sustentável de medicamentos baseados em RNAi para atender às necessidades de pacientes com opções de tratamento limitadas ou inadequadas. A Alnylam emprega mais de 1.200 pessoas em todo o mundo e está sediada em Cambridge, MA. Para obter mais informações sobre nosso pessoal, ciência e pipeline, visite www.alnylam.com e participe conosco no Twitter em @Alnylam ou no LinkedIn.

FONTE Alnylam